两阶段自适应设计下所选处理均值的估计

自适应设计常用于临床与药物开发研究，以优化利用可用资源。本文考虑利用两阶段自适应设计估计所选（较优）处理效应的问题。设有两种处理，其效应由两个具有不同未知均值与共同未知方差的正态分布刻画。具有较大均值效应的处理被称为较优处理。在设计的第一阶段，两种处理分别独立施用于不同的 $n_1$ 个受试者组，并选取样本均值较大者作为较优处理。在第二阶段，所选处理进一步施用于 $n_2$ 个额外受试者。本文处理利用上述自适应设计估计所选处理均值的问题。我们通过获得当第二阶段存在多个观测时所选处理均值效应的均匀最小方差条件无偏估计量（UMVCUE），推广了 \cite{cohen1989two} 的结果。我们证明最大似然估计量（基于第一阶段与第二阶段数据的加权样本平均）在估计所选处理均值效应时是极小极大且可容许的。我们还提出了一些插件估计量，通过将 \cite{misra2022estimation} 针对 $\sigma^2$ 已知情形所提估计量中的共同方差 $\sigma^2$ 替换为合并样本方差得到。我们通过模拟研究比较了所选处理均值效应各类估计量的表现。为说明起见，我们还提供了一个真实数据应用。