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面向自适应设计的在线元级自适应设计框架:针对替代 outcome 的目标学习推断

统计方法学 2026-04-08 v6

摘要

自适应设计日益增多地用于临床试验和在线实验中,通过动态更新数据累积时的治疗分配来改善受试者结果。在实践中,实验者通常会考虑多个候选设计,每个设计都具有不同的权衡。然而,通常一次只实施一种设计,导致替代方案的潜在收益和成本无法被观察和量化。为此,我们提出一种新型的元级自适应设计框架,使我们能够在数据驱动下实时评估和在候选自适应设计之间进行选择。具体而言,我们定义了一类新的因果估计量,用于评估自适应设计,并提出了针对这些估计量的靶向最大似然估计器。这些估计器在不做参数假设的前提下能够容纳自适应设计数据中的相关性,同时渐近正态,从而实现在候选设计之间的在线选择。我们进一步将此框架应用于一个具体案例,其中将考虑多个长期结果的替代品,用于在自适应实验中更新随机化概率。与现有的替代品评估方法不同,我们的方法综合量化了替代品的实用性,以加速检测治疗异质效应、加快治疗随机化更新,并改善受试者结果,促进替代品引导的设计在动态选择中的应用。总体而言,我们的框架为评估各种自适应设计的机会和成本,以及指导自适应实验中的实时决策提供了统一的方法。

关键词

引用

@article{arxiv.2408.02667,
  title  = {An Online Meta-Level Adaptive Design Framework with Targeted Learning Inference: Applications to Evaluating and Utilizing Surrogate Outcomes in Adaptive Designs},
  author = {Wenxin Zhang and Aaron Hudson and Maya Petersen and Mark van der Laan},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2408.02667},
  year   = {2026}
}