随机临床试验中协变量调整策略的基准测试
应用统计
2026-02-03 v1
摘要
协变量调整广泛推荐用于提高随机临床试验（RCT）中的统计效率，但与现有策略的实证比较仍有限。这种缺乏真实世界评估留下了关于应使用哪些调整方法以及应包含哪些协变量的实际问题未解。为填补这一空白，我们进行了大规模实证基准测试，利用来自50个公开可获取RCT的个体水平数据，涉及29,094名参与者和574个治疗-结局对。我们评估了由六种估计方法——包括经典回归、逆概率加权和机器学习方法——与三种协变量选择规则组合而成的18种分析策略。 在不同治疗领域中，协变量调整始终提高了精度，对连续结果的方差缩减中位数为13.3%，对二元结果为4.6%。然而，使用默认超参数设置的机器学习算法并不产生超过简单线性模型的效率收益。诸如分析协方差（ANCOVA）等简约回归方法在中等样本量下提供稳定、可重复的性能。总体而言，这些发现提供了支持临床研究和方法论发展的可重复基准资源的首个大规模实证证据，表明透明且简约的协变量调整在常规RCT分析中已足够且往往更可取。所有精选数据集和分析代码均已公开发布。
引用
@article{arxiv.2602.00434,
title = {Benchmarking covariate-adjustment strategies for randomized clinical trials},
author = {Yulin Shao and Liangbo Lyu and Menggang Yu and Bingkai Wang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2602.00434},
year = {2026}
}