随机临床试验中生存终点协变量调整的统一方法
统计方法学
2025-05-09 v1
摘要
协变量调整旨在通过纳入基线协变量的信息来提高随机试验的统计效率。用于协变量调整的流行方法包括用于连续终点的协方差分析和用于二元终点的标准化Logistic回归。对于生存终点，虽然已developed了一些协变量调整方法，但它们并不常用于各种原因，包括对理论和方法学专业知识以及计算技能的高要求。本文描述了一种用于生存终点协变量调整的增强方法，该方法相对容易理解且适用于不同的效应 measures。该方法涉及以保持解释性、一致性和渐近正态性的方式对给定的治疗效应估计量进行增强。可使用各种统计和机器学习方法估计可降低渐近方差的优化增强项。模拟结果表明，增强方法能够在统计效率上实现显著的提升。该方法已在一个名为\texttt{sleete}的R软件包中实现，文中对其进行详细描述并以实际数据进行示例。
引用
@article{arxiv.2505.05338,
title = {A Unified Approach to Covariate Adjustment for Survival Endpoints in Randomized Clinical Trials},
author = {Zhiwei Zhang and Ya Wang and Dong Xi},
journal= {arXiv preprint arXiv:2505.05338},
year = {2025}
}