分层随机试验中时间-事件结局的数据自适应与模型稳健协变量校正
统计方法学
2026-05-01 v1
摘要
时间-事件结局常被用作随机临床试验的主要终点。尽管如此，在考虑分层随机化这一常见随机化形式的同时纳入基线协变量信息的研究相对较少。此外，利用这些方法提升效率通常需要预先指定一个对结局最具预测性的协变量子集——这在实践中是一项具有挑战性的任务，因为大多数试验会收集数十个潜在的预后基线变量。在这项工作中，我们在现有文献的基础上，为时间-事件结局提出了一种数据自适应且模型稳健的协变量校正方法。我们的方法基于目标最小损失估计，允许进行数据自适应的协变量选择，并在考虑分层因素的同时，对生存曲线的泛函进行模型稳健的有效推断。通过广泛的模拟和分析，我们展示了当协变量集先验未知时，该方法具有简便性和更高的精度。
引用
@article{arxiv.2604.28047,
title = {Data-Adaptive and Model-Robust Covariate Adjustment for Time-to-Event Outcomes in Stratified Randomized Trials},
author = {Raphael C. Kim and Brian Gilbert and Ramin Zabih and Michele Santacatterina and Ivan Diaz},
journal= {arXiv preprint arXiv:2604.28047},
year = {2026}
}