Pocock 与 Simon 协变量自适应随机化研究中时间-事件终点检验的有效性
统计理论
2022-02-09 v1 统计方法学
统计理论
摘要
在存在预后协变量的情况下，关于时间-事件终点治疗效应的推断主要通过分层 log-rank 检验或基于 Cox 比例风险模型的得分检验进行。Ye 和 Shao（2020）在其开创性工作中从理论上证明，当模型设定错误时，稳健得分检验（Wei 和 Lin，1989）以及非分层 log-rank 检验在分层随机化试验中是保守的。然而，这一事实除通过模拟外，尚未在 Pocock 和 Simon 协变量自适应分配下得到确立。本文我们将 Ye 和 Shao 的结果推广到更一般的随机化过程类，并部分通过理论、部分通过模拟表明，Pocock 和 Simon 协变量自适应分配属于该类。我们还通过描述所有层流行度相等情形下的渐近相关矩阵，推进了关于最小化方法下归一化层内不平衡相关结构的研究。我们将 Ye 和 Shao 针对分层随机化提出的稳健检验推广到最小化，并通过模拟考察其表现。
引用
@article{arxiv.2202.03892,
title = {Validity of tests for time-to-event endpoints in studies with the Pocock and Simon covariate-adaptive randomization},
author = {Victoria P. Johnson and Michael Gekhtman and Olga M. Kuznetsova},
journal= {arXiv preprint arXiv:2202.03892},
year = {2022}
}