协变量自适应随机化下生存分析处理效应的稳健检验
统计理论
2020-08-25 v2 统计理论
摘要
协变量自适应随机化在具有顺序到达患者的临床试验中颇为流行，用于平衡可能影晌响应的预后因素上的处理分配。然而，尽管协变量自适应随机化在生存分析中已长期使用且其主要应用即在生存分析，现有关于协变量自适应随机化下处理效应检验的理论仅限于线性或广义线性模型下的检验。实践中，研究者常直接采用如 log-rank 检验或 score 检验之类的常规检验来比较两种处理，这存在争议，因为在简单随机化下导出的检验在其他随机化方案下未必有效。本文中，我们证明简单随机化下有效的 log-rank 检验在协变量自适应随机化下就 I 类错误而言是保守的，且简单随机化下发展的稳健 score 检验在协变量自适应随机化下不再稳健。我们随后提出一种校准型 log-rank 或 score 检验，其在简单随机化及一大类协变量自适应随机化方案下均有效且稳健。此外，我们获得了 log-rank 与 score 检验的 Pitman 功效以比较其渐近相对效率。文中给出了若干流行随机化方案下关于各类检验 I 类错误与功效的模拟研究。
引用
@article{arxiv.1811.07232,
title = {Robust Tests for Treatment Effect in Survival Analysis under Covariate-Adaptive Randomization},
author = {Ting Ye and Jun Shao},
journal= {arXiv preprint arXiv:1811.07232},
year = {2020}
}