非比例风险确证试验中治疗差异的量化
统计方法学
2020-08-27 v3 应用统计
摘要
比例风险是设计肿瘤学确证性临床试验时的常见假设。随着免疫疗法和新型靶向疗法的出现，当今临床研究中偏离比例风险假设的情况并不罕见。在非比例风险下，风险比没有直接的临床解释，且 log-rank 检验虽然仍然有效，但不再是最有效的统计检验。尽管如此，log-rank 检验和风险比仍是主要的分析工具，且诸如增加样本量等传统方法仍被提出以应对非比例风险的影响。加权 log-rank 检验和基于受限平均生存时间（RMST）的检验作为 log-rank 检验的潜在替代方法正受到广泛关注。我们进行了一项模拟研究，比较了在不同非比例风险模式下 log-rank 检验、加权 log-rank 检验和基于 RMST 的检验（包括治疗效果估计）的性能和操作特性。结果表明，在非比例风险下，风险比和加权风险比没有直接的临床解释，而无论是否满足比例风险假设，RMST 比都可以被解释。在检验效能方面，RMST 与 log-rank 检验取得了相似的性能。
关键词
引用
@article{arxiv.1908.10502,
title = {Quantifying treatment differences in confirmatory trials under non-proportional hazards},
author = {José L. Jiménez},
journal= {arXiv preprint arXiv:1908.10502},
year = {2020}
}