非比例风险下时间到事件终点的替代分析方法：一项比较分析
应用统计
2020-02-10 v1
摘要
log-rank 检验在比例风险（PH）下功效最高。在实践中，非 PH 模式常在临床试验中被观察到，例如在免疫肿瘤学中；因此需要替代方法来恢复统计检验的效率。我们评估了三类检验方法，包括加权 log-rank 检验、基于 Kaplan-Meier 曲线的检验（包括加权 Kaplan-Meier 和受限平均生存时间，RMST）以及组合检验（包括 Breslow 检验、Lee 组合检验和 MaxCombo 检验）。我们模拟了代表 PH 和各种非 PH 模式的九种情景。比较了每种方法的功效、I 类错误和效应估计。总体而言，所有检验均良好控制 I 类错误。在所有情景中并不存在单一最强检验。在缺乏关于 PH 或非 PH 模式的先验知识时，MaxCombo 检验在各模式间相对稳健。由于在非 PH 下治疗效应随时间变化，基于单一度量可能无法全面代表治疗效应的整体轮廓。因此，应预先指定多种治疗效应度量作为敏感性分析，以评估数据的整体性。
引用
@article{arxiv.1909.09467,
title = {Alternative Analysis Methods for Time to Event Endpoints under Non-proportional Hazards: A Comparative Analysis},
author = {Ray S. Lin and Ji Lin and Satrajit Roychoudhury and Keaven M. Anderson and Tianle Hu and Bo Huang and Larry F Leon and Jason JZ Liao and Rong Liu and Xiaodong Luo and Pralay Mukhopadhyay and Rui Qin and Kay Tatsuoka and Xuejing Wang and Yang Wang and Jian Zhu and Tai-Tsang Chen and Renee Iacona and Cross-Pharma Non-proportional Hazards Working Group},
journal= {arXiv preprint arXiv:1909.09467},
year = {2020}
}