存在长期幸存者时两样本假设检验的比较研究

随着疗法的改进，包含长期幸存者（L-TS，即从未经历事件的受试者）的时间-事件数据已在肿瘤学的多个领域被报道。传统的两样本检验忽略了L-TS，但在治愈模型文献中已经开发了替代方法。由于L-TS可能导致非比例风险（non-PH），因此也存在针对非PH的候选方法。然而，对这些候选方法尚无全面的比较。此外，随访对于包含L-TS的数据是一个重要的考虑因素，但关于随访时间对含L-TS两样本检验性能影响的研究有限。我们进行了一项中立的模拟研究，考察样本量和随访时间对不同效应量下传统方法、针对非PH调整的方法以及正确设定的参数模型的I类错误和功效的影响。当一个或两个组缺乏L-TS时，log-rank检验和一种非PH方法通常具有最高的功效，但顺序有所不同。令人惊讶的是，当两个组都有L-TS时，这些检验的功效作为随访时间的函数是非单调的，而参数模型具有单调递增的功效，并且在最长的随访时间下具有最高的功效。虽然绝对功效不同，但随访模式在不同样本量下是一致的。为了解决从业者的这一问题，我们设计了一种数值方法来在研究规划期间预测非单调性的可能性。我们得出结论，在存在L-TS的情况下，天真地使用传统方法可能具有反直觉的性质，这项工作提供了知识和工具来预测和解决这些问题。