未治愈亚群平均生存时间的双样本比较

比较两组间的生存时间是事件时间分析中的常见问题，例如若想了解一种医疗治疗是否优于另一种。在标准生存分析设定下，关于如何量化此类差异以及什么是直观、易于解释的汇总度量已有大量讨论。在存在对关注事件免疫（「治愈」）的个体时，我们说明仅比较总体生存函数是不恰当的。相反，分别比较治愈比例与未治愈亚群的生存信息更为丰富。我们的研究主要由以下问题驱动：若两种可用治疗的治愈比例相近，我们还能如何判断哪一种更优？为此，我们估计两组治疗未治愈部分中的平均生存时间（$MST_u$）并发展置换检验进行推断。在两篇相连论文的第一篇中，我们聚焦于非参数方法。该方法用白血病患者的医学数据加以说明。在第二部分中，我们对未治愈者的平均生存时间针对潜在混杂因素进行调整，这在观察性研究中至关重要。对每一组，我们采用广泛使用的 logistic-Cox 混合治愈模型，并在给定协变量值条件下估计 $MST_u$。我们发展了渐近方法与基于置换的方法，用于对两组条件 $MST_u$ 之差进行推断。与文献中已有结果相反，在模拟研究中我们未观察到置换法相对于渐近法有明显优势，不足以证明其增加的计算成本是合理的。该方法通过乳腺癌数据的实际应用加以说明。