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非比例风险生存数据分析:倾向得分加权方法的比较

应用统计 2021-02-02 v2

摘要

当存在混杂因素时,研究者比较不同治疗间生存结局的最常用方法之一是使用Cox回归。该模型受其比例风险基本假设的限制;在某些情况下可能出现严重违背。本文提出并比较了试图解决此问题的方法,包括具有时变风险比的Cox模型、参数加速失效时间模型、Kaplan-Meier曲线以及伪观测值。为调整治疗组间差异,我们采用基于倾向得分的治疗逆概率加权(IPTW)。我们考察了可计算并直接跨方法比较的临床有意义结局指标,即时间T的生存概率、中位生存与受限平均生存。我们在一系列情景下进行模拟研究,并确定每种方法的平均治疗效应的偏倚、覆盖率和标准误。随后我们将这些方法应用于两项已发表的癌症治疗后生存观察性研究。第一项考察肉瘤中的化疗,其生存初期非常相似,但两年后化疗组显现获益。另一项研究为肾癌手术方式的比较,其生存差异随时间衰减。

关键词

引用

@article{arxiv.2009.00785,
  title  = {Analysis of survival data with non-proportional hazards: A comparison of propensity score weighted methods},
  author = {Elizabeth A. Handorf and Marc Smaldone and Sujana Movva and Nandita Mitra},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2009.00785},
  year   = {2021}
}