用于比较两个生存函数多个特征的同时推断方法
统计方法学
2023-10-04 v1
摘要
生存时间是许多随机对照试验的主要终点，治疗效应通常在比例风险假设下由风险比量化。人们日益意识到，在许多情况下该假设是先验被违背的，例如由于药物效应的延迟起效。在这些情形下，风险比估计的解释是模糊的，因而有必要针对量化治疗效应的替代参数进行统计推断。我们认为里程碑生存概率或分位数的差值或比值、受限平均生存时间的差值以及平均风险比具有研究价值。通常需报告多个此类参数以评估可能的治疗获益，且在验证性试验中相应的推断过程需对多重性进行调整。通过使用上述参数的计数过程表示，我们证明其估计量渐近多元正态，并提出了相应的参数化多重检验过程与同时置信区间。此外，logrank 检验也可纳入该框架。通过模拟研究有限样本的一类错误率和功效。方法以肿瘤学中的一个实例加以说明。R 包 nph 提供了软件实现。
引用
@article{arxiv.2310.01990,
title = {Simultaneous inference procedures for the comparison of multiple characteristics of two survival functions},
author = {Robin Ristl and Heiko Götte and Armin Schüler and Martin Posch and Franz König},
journal= {arXiv preprint arXiv:2310.01990},
year = {2023}
}