模型误设下使用限制平均生存时间估计治疗效应：一项模拟研究

随着试验者寻求在无比例风险假设限制下分析时间-事件结局，非参数限制平均生存时间（RMST）端点的使用日益流行。本文中，我们评估当治疗效应由多个协变量（含交互项）解释时，参数与非参数RMST估计器的功效和I类错误率。以这种方式利用RMST估计器可将联合治疗效应总结为一维估计器，并使用单侧假设Z检验进行评估。估计器在未计入协变量或节点误设（试验呈现交叉生存曲线）方面或为完全设定或为误设。以Gamma干扰素的安慰剂对照试验作为激励性示例模拟相关生存时间。正确设定时，无论分析时间如何，参数RMST估计器功效最高。当协变量反映拟合案例研究数据集时，误设RMST估计器表现通常相似。然而，随着未计入协变量量级增大，估计器相关功效降低。所有情况下，非参数RMST估计器功效最低，且功效非常依赖分析时间（较晚分析时间与较高功效相关）。