基于分层比例风险模型的协变量调整分组序列比较受限均值存活时间
统计方法学
2025-09-18 v1
摘要
受限均值存活时间（RMST）是研究队列在特定时间点跟随的平均存活时间，是特定时间点下生存曲线下面的面积。两种 RMST 之间的差异通过测量两个治疗组生存曲线在特定时间点上的积分差异来量化，从而在时间尺度上衡量两组之间的差异。本文在分层比例风险模型下，对两个 RMST 在限制时间点之间的比较开发了分组序列（GS）检验，其中分层代表治疗状态。该协变量调整的 GS 检验不需要两个治疗组在特定时间点之间的恒定风险比的假设，且无论治疗效应是否满足比例风险假设，都有效。我们建立了协变量调整 GS 检验的大样本性质，表明在不同的 interim 分析时间点依次计算的检验统计量具有独立增量协方差结构。利用当前可用的方法，这一联合独立增量结构允许我们计算用于保持所需 Type I 错误概率和维持所需统计功率的顺序停止边界。我们通过模拟研究评估了所提 GS 检验的小样本性能，并通过分析来自 BMT CTN 1101 研究的临床试验数据展示了其实际应用。
引用
@article{arxiv.2509.14188,
title = {Covariate-adjusted Group Sequential Comparisons of Restricted Mean Survival Times},
author = {Peter Zhang and Brent Logan and Michael Martens},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.14188},
year = {2025}
}