混合生存模型方法学：在临床试验癌症免疫治疗评估中的应用
应用统计
2019-11-25 v1
摘要
免疫治疗的进展革新了晚期肺癌的治疗格局，使生存预期超出该病历史预期。在本研究中，我们描述了在存在长期存活者时，用于生存分析的两总体混合参数模型的调整方法。提出了一个分五步的方法学：首先，建议使用多模态检验来决定模型中要考虑的子群体数量；其次，调整简单参数生存模型与混合分布模型，估计参数并选择最拟合数据的模型；最后，检验假设以在随机临床试验背景下比较免疫治疗的有效性。该方法用一项临床试验数据加以说明，该试验评估治疗性疫苗CIMAvaxEGF对比最佳支持治疗用于晚期肺癌的疗效。混合生存模型估计出疫苗接种患者中存在44%的长期存活者子群体。治疗组与对照组在两个子群体中差异均显著（短期生存群体：p = 0.001，长期生存群体：p = 0.0002）。对于一部分患者实现疾病长期控制的癌症疗法，必须考虑群体的异质性。与标准模型相比，混合参数模型可能更适于检测免疫治疗的有效性。
引用
@article{arxiv.1911.09765,
title = {Mixture survival models methodology: an application to cancer immunotherapy assessment in clinical trials},
author = {Lizet Sanchez and Patricia Lorenzo-Luaces and Claudia Fonte and Agustin Lage},
journal= {arXiv preprint arXiv:1911.09765},
year = {2019}
}
备注
24 pages, 2 figures