基于贝叶斯模型平均的生存中介模型
统计方法学
2020-09-18 v1
摘要
确定患者从癌症治疗中获益的程度具有挑战性。针对各类实体瘤及血液系统恶性肿瘤，已建立了在数个治疗周期内量化“肿瘤响应”程度的标准。这些指标构成了 II 期试验的主要终点。然而，新型癌症疗法的监管审批通常取决于在 III 期试验中，通过将新疗法与适当的标准化疗方案进行随机对比所获得的证据，以证明其总生存期的优效性。由于近三分之二的肿瘤学 III 期试验未能取得统计学显著结果，研究人员持续完善并提出新的替代终点。本文提出了一个贝叶斯框架，用于研究治疗、患者亚组、肿瘤响应与生存之间的关系。该方法结合了中介分析的经典要素与贝叶斯模型平均（BMA），对可观测实体间各种可能关系的模型误设具有稳健性。通过应用于转移性结直肠癌的随机对照 III 期试验，展示了后验推断。此外，本文详细阐述了生存的后验预测分布以及量化直接和间接（或由肿瘤响应介导的）治疗效果的统计指标。
引用
@article{arxiv.2009.07875,
title = {A Survival Mediation Model with Bayesian Model Averaging},
author = {Jie Zhou and Xun Jiang and H. Amy Xia and Peng Wei and Brian P. Hobbs},
journal= {arXiv preprint arXiv:2009.07875},
year = {2020}
}
备注
25 pages, 3 figures and 3 tables in the main manuscript. Supplementary materials included