利用多个生存数据集进行长期生存估计的贝叶斯分层混合治愈建模框架：一项来自未经治疗的转移性黑色素瘤的案例研究
应用统计
2026-01-13 v2 统计方法学
摘要
在一生中发生感兴趣事件的时间是卫生技术评估（HTA）中用于衡量干预措施临床获益的核心指标。在同一项试验中，也可能考虑多个终点。例如，肿瘤学研究中不同药物的总生存时间和无进展生存时间。一个常见的挑战是，当干预措施仅对临床上无法识别的部分人群有效时。因此，需要估计潜在的组成员身份以及已识别组的独立生存模型。然而，试验中的随访可能相对较短，导致大量删失。我们提出了一个通用的贝叶斯分层框架，通过利用终点之间治愈率的相似性来处理这种复杂性；考虑它们之间的相关性并改进对观测数据之外的外推。假设治愈率之间的可交换性有助于在终点之间借用信息。我们进行了全面的模拟研究，以评估模型在不同场景下的性能。我们还通过一个激励性示例，即 CheckMate 067 三期试验（包含接受一线治疗的转移性黑色素瘤患者），展示了使用我们方法的好处。
引用
@article{arxiv.2401.13820,
title = {A Bayesian hierarchical mixture cure modelling framework to utilize multiple survival datasets for long-term survivorship estimates: A case study from previously untreated metastatic melanoma},
author = {Nathan Green and Murat Kurt and Andriy Moshyk and James Larkin and Gianluca Baio},
journal= {arXiv preprint arXiv:2401.13820},
year = {2026}
}