针对具有竞争风险生存结局放疗的贝叶斯精准反应适应性II期临床试验设计
应用统计
2022-03-15 v1
摘要
近几十年来，许多II期临床试验以生存结局作为主要终点。假设在某II期试验中采用生存结局评估放疗，则由于疾病进展时间可能被正常组织并发症时间所删失，反之亦然，竞争风险问题常常出现。此外，大量文献指出，接受相同放疗剂量的患者因其辐射易感性状态的异质性可能产生不同反应。因此，“一刀切”策略往往失效，评估以辐射易感性状态定义的亚组特异性治疗效应更具意义。本文提出一种贝叶斯精准II期试验设计，用于评估放疗的亚组特异性治疗效应。我们采用原因别风险方法对竞争风险生存结局建模。我们提出基于每位患者的辐射易感性状态限制候选放疗剂量。仅考虑临床可行的个性化剂量，从而提升试验患者的获益。此外，我们提出分层贝叶斯适应性随机化方案，使更多患者被随机分配至生存结局更有利的剂量。数值研究表明，所提设计表现良好，并优于忽略竞争风险问题的传统设计。
引用
@article{arxiv.2203.06830,
title = {A Bayesian Precision Response-adaptive Phase II Clinical Trial Design for Radiotherapies with Competing Risk Survival Outcomes},
author = {Jina Park and Wenjing Hu and Ick Hoon Jin and Hao Liu and Yong Zang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2203.06830},
year = {2022}
}