临床试验中非比例风险的方法：一项系统综述
统计方法学
2024-01-30 v2 应用统计
摘要
对于时间-事件数据分析，常用方法如 log-rank 检验或 Cox 比例风险模型均基于比例风险假设，而该假设常受质疑。尽管已提出多种针对非比例风险（NPH）的参数与非参数方法，但最佳方案尚无共识。为弥补此缺口，我们开展了系统文献检索，以识别适用于 NPH 的统计方法与软件。文献检索共确定 907 篇摘要，其中纳入 211 篇文献，多为方法学论文；综述类与应用类文献占比较少。这些文献探讨了效应度量、效应估计与回归方法、假设检验及样本量计算方法，且常针对特定 NPH 情形定制。采用统一记号，我们给出了现有方法的概览，并基于所识别文献得出若干指导建议。正文对综述内容作了简明总结，补充材料中提供了更详尽说明。
引用
@article{arxiv.2306.16858,
title = {Methods for non-proportional hazards in clinical trials: A systematic review},
author = {Maximilian Bardo and Cynthia Huber and Norbert Benda and Jonas Brugger and Tobias Fellinger and Vaidotas Galaune and Judith Heinz and Harald Heinzl and Andrew C. Hooker and Florian Klinglmüller and Franz König and Tim Mathes and Martina Mittlböck and Martin Posch and Robin Ristl and Tim Friede},
journal= {arXiv preprint arXiv:2306.16858},
year = {2024}
}