针对延迟与递减治疗效应的加权风险比估计
统计方法学
2022-09-26 v1
摘要
在具有时间事件结局的验证性临床试验中已观察到非比例风险（NPH）。在 NPH 下，风险比不随时间保持恒定，且对数秩检验不再是最有效的检验。已引入加权对数秩检验（WLRT）以应对非比例性的存在。我们将注意力集中于 Lin 和 León（2017）（doi: 10.1016/j.conctc.2017.09.004）提出的基于时变治疗效应的 WLRT 及互补 Cox 模型。我们将研究在所提加权风险比（WHR）方法在 WLRT 统计量最有效检验的情形下是否无偏。在 WLRT 统计量最优的递减治疗效应情景中，Cox 模型估计的时变治疗效应非常接近真实治疗效应。然而，当真实风险比很大时，我们注意到所提模型高估了治疗效应及随时间的治疗剖面。而在延迟治疗情景中，估计的随时间治疗效应剖面通常接近真实剖面。对于两种情景，我们解析地证明了在某些约束下风险比函数近似相等。总之，我们的结果表明，在给定 WLRT 最有效的一些情景中，我们观察到相应 Cox 模型的 WHR 估计的治疗效应接近真实值。
引用
@article{arxiv.2209.11702,
title = {Weighted hazard ratio estimation for delayed and diminishing treatment effect},
author = {Bharati Kumar and Jonathan W. Bartlett},
journal= {arXiv preprint arXiv:2209.11702},
year = {2022}
}
备注
15 pages with 5 figures