随机对照试验中风险比的非可坍缩性与内在选择偏倚

背景：Cox比例风险模型的风险比被广泛用于随机对照试验中以评估治疗效果。然而，风险比的两个属性，包括非可坍缩性和内在选择偏倚，需要进一步研究。方法：我们进行模拟，以区分非可坍缩性效应和内在选择偏倚与边际风险比和条件风险比之间的差异。同时，我们探讨了在估计边际风险比时，使用逆概率治疗加权（IPTW）Cox模型进行协变量调整的性能。内在选择偏倚在时期特异性风险比中得到了进一步评估。结果：由于非可坍缩性属性，条件风险比是对边际效应的有偏估计。相比之下，从逆概率治疗加权Cox模型估计的风险比提供了真实边际风险比的无偏估计。即使满足比例风险假设，内在选择偏倚也仅在时期特异性风险比中显现。当感兴趣的参数是边际效应时，在随机对照试验设置下，逆概率治疗加权Cox模型可用于解释混杂偏倚并提供无偏效应。结论：我们建议，由于内在选择偏倚的深远影响，应始终避免使用时期特异性风险比。