使用长期平均风险评估免疫疗法的延迟治疗效益:一种新颖的检验/估计方法
统计方法学
2024-03-19 v1
摘要
在癌症免疫疗法的随机对照研究中,经常观察到对至事件发生时间的延迟治疗效应。在治疗效应延迟发作的情况下,使用 log-rank 检验进行组间比较并使用 Cox 风险比来估计治疗效应大小的传统检验/估计方法并非最优,因为 log-rank 检验不是最强大的选择,且所得风险比的解释并不直观。最近,提出了替代的检验/估计方法以解决传统方法的功效问题和解释问题。一种是基于长期受限平均生存时间的检验/估计方法,另一种是基于带生存权重的平均风险的方法。本文整合了这两种思想,提出了一种基于带生存权重的长期平均风险(LT-AH)的新颖检验/估计方法。数值研究揭示了所提出的 LT-AH 方法比两种替代方法提供更高功效的特定场景。所提出的方法具有检验/估计一致性,并且可以提供不依赖于特定研究删失时间分布的治疗效应大小的稳健估计。此外,所提出的 LT-AH 方法可以使用“风险”(即 LT-AH 的差值与 LT-AH 的比值)以绝对差异和相对术语总结治疗效应的大小,符合指南建议和实际需求。当预期生存效益延迟发作时,所提出的方法可作为传统基于风险的检验/估计方法的有用替代方案。
引用
@article{arxiv.2403.10742,
title = {Assessing Delayed Treatment Benefits of Immunotherapy Using Long-Term Average Hazard: A Novel Test/Estimation Approach},
author = {Miki Horiguchi and Lu Tian and Kenneth L. Kehl and Hajime Uno},
journal= {arXiv preprint arXiv:2403.10742},
year = {2024}
}