用于设计具有延迟治疗效应临床试验的保证方法
应用统计
2024-03-29 v2 统计方法学
摘要
保证度(assurance)计算是功效(power)计算的贝叶斯替代方案。可执行该计算以辅助临床试验的规划,具体用于设定样本量或支持是否开展某项研究的决策。免疫肿瘤学是抗癌药物开发中迅速发展的领域。此类药物试验中出现的一种常见现象是延迟治疗效应,即生存曲线分离存在延迟。为可能存在延迟治疗效应的试验计算保证度时,需要考虑关键参数的不确定性。若不考虑不确定性,招募的患者数量可能不足以确保我们具有检测临床相关治疗效应的充分统计功效,从而不成功试验的风险增加。我们提出了一种在可能存在延迟治疗效应时的新启发式(elicitation)技术,并展示了如何利用这些启发出的先验分布计算保证度。我们提供了一个示例以说明其在实际中如何应用,并开发了开源软件来实现我们的方法。我们的方法有望提高免疫肿瘤学及预期会出现延迟治疗效应的其他治疗的 III 期试验的成功率和效率。
引用
@article{arxiv.2310.06673,
title = {Assurance Methods for designing a clinical trial with a delayed treatment effect},
author = {James Salsbury and Jeremy Oakley and Steven Julious and Lisa Hampson},
journal= {arXiv preprint arXiv:2310.06673},
year = {2024}
}