基于保证度的两臂整群随机试验的贝叶斯设计与分析

我们考虑具有连续结局的两臂优效性整群随机对照试验（RCT）的设计。我们详述了使用线性混合效应模型对该试验进行分析的贝叶斯推断。利用治疗效应的后验分布将治疗与对照进行比较。我们推导了基于此分析选择样本量的保证度形式，以及使用双循环蒙特卡洛抽样方案对其进行的评估。我们评估了所提出的方法，考虑了不同形式先验分布的影响，以及两个循环中准确确定保证度和样本量所需的蒙特卡洛样本数。基于此评估，我们就这些选择中的每一个提供了一般性建议。我们将该方法应用于一项针对卒中后尿失禁的整群RCT的样本量选择，并将所得样本量与基于治疗效应Wald检验的功效计算和保证度所得样本量进行比较。本文开发的贝叶斯设计与分析方法在以下方面具有优势：所选样本量对参数误设定的稳健性增强，以及若先验信息表明治疗效应可能大于最小临床重要差异则可减小样本量。