多臂平行整群随机对照试验中的约束随机化与统计推断
统计方法学
2022-01-19 v2
摘要
整群随机对照试验(cRCTs)的一个实际局限是可用的整群数量可能较少,从而在简单随机化下导致基线不平衡风险增加。约束随机化通过将分配限制在一部分能达到各比较臂间充分总体协变量平衡的随机化方案子集来克服此问题。然而,对于多臂cRCTs,若干与约束随机化相关的设计与分析问题尚未得到充分研究。受一项正在进行中的多臂cRCT启发,我们详述了约束随机化方法,并全面评估了在简单与约束随机化设计下,多臂cRCTs中基于模型与基于随机化的检验的统计性质,涵盖不同的设计协变量调整与分析协变量调整策略组合。特别地,由于基于随机化的检验在多臂cRCTs中尚未被广泛研究,我们额外在线性混合模型框架下发展了用于比较的最强功效随机化检验。我们的结果表明,在约束随机化下,若对基线协变量进行恰当的分析调整,基于模型与分析随机化的分析均可在保持名义I类错误率的同时获得功效提升。然而,基于随机化的分析对分布假设的违背更为稳健。本文还讨论了平衡度量与候选集大小的选择及其对两两假设与全局假设检验的影响。最后,我们警示应避免设计分析整群数极少的多臂cRCTs,因其自由度不足且易于得到过度受限的随机化空间。
引用
@article{arxiv.2106.10720,
title = {Constrained randomization and statistical inference for multi-arm parallel cluster randomized controlled trials},
author = {Yunji Zhou and Elizabeth L. Turner and Ryan A. Simmons and Fan Li},
journal= {arXiv preprint arXiv:2106.10720},
year = {2022}
}
备注
49 pages; updated Statistic (6) in Section 3.2; updated results in Section 5