整群随机试验的最优研究设计：方法与结果综述
统计方法学
2023-07-20 v2 应用统计
摘要
有多种整群随机试验设计，其在簇何时在对照与干预状态间转换、何时在簇内观测以及该时间点进行多少次观测上有所不同。然而，由于簇内及随时间观测之间的相关性，确定最有效的研究设计是复杂的。在本文中，我们综述了用于识别最优整群随机试验设计的统计与计算方法。我们还将实验设计文献中针对相关观测实验设计的方法适配到整群试验情境中。我们确定了三大类方法：利用特定模型下处理效应估计量方差的精确公式推导簇序列的算法或权重；用于估计实验单元权重的通用方法；以及用于选择最优实验单元子集的组合优化算法。我们还讨论了将权重取整为整簇数的方法以及向非高斯模型的扩展。我们给出了多个整群试验示例的结果，比较了不同方法，包括涉及确定簇在一组簇序列间的最优分配、为高斯与非高斯模型（含可交换与指数衰减协方差结构）选择每个簇-时期进行的最优单次观测数的问题。
引用
@article{arxiv.2303.07953,
title = {Optimal Study Designs for Cluster Randomised Trials: An Overview of Methods and Results},
author = {Samuel I. Watson and Alan Girling and Karla Hemming},
journal= {arXiv preprint arXiv:2303.07953},
year = {2023}
}