利用序贯多重随机化试验比较簇水平动态治疗策略：回归估计与样本量考量
统计方法学
2016-07-15 v1
摘要
簇水平动态治疗策略可用于指导簇水平上的序贯干预或治疗决策，以改善个体或患者层面结局。在簇水平 DTR 中，干预或治疗根据簇中可能受先前干预影响的变更（包括基于其所含个体或患者的聚合度量）随时间潜在调整与再调整。簇随机化序贯多重随机化试验（SMARTs）可用于解答阻碍科学家开发高质量簇水平 DTR 的多个开放问题。在簇随机化 SMART 中，序贯随机化发生于簇水平而结局在个体水平。本手稿对簇随机化 SMART 的设计与分析做出两点贡献：第一，提出加权最小二乘回归方法，用于比较嵌入 SMART 的簇水平 DTR 间患者水平结局均值。该回归方法便于使用基线协变量，而这常在簇水平试验分析中至关重要。第二，针对两种常见簇随机化 SMART 设计，推导了以连续患者水平结局均值的 DTR 间比较为主要目标的样本量计算工具。方法由 Adaptive Implementation of Effective Programs Trial 所激发，据我们所知这是精神病学首个簇随机化 SMART。
引用
@article{arxiv.1607.04039,
title = {Comparing cluster-level dynamic treatment regimens using sequential, multiple assignment, randomized trials: Regression estimation and sample size considerations},
author = {Timothy NeCamp and Amy Kilbourne and Daniel Almirall},
journal= {arXiv preprint arXiv:1607.04039},
year = {2016}
}