SMART 中比较动态治疗方案的样本量估计：基于蒙特卡洛的方法及纵向过离散计数结局案例研究

动态治疗方案（DTRs），亦称治疗算法或自适应干预，在许多健康领域中发挥着日益重要的作用。DTRs 旨在通过在需要时提供所需类型的治疗，同时尽量减少不必要的治疗，以满足个体独特且不断变化的需求。实际上，DTR 是一系列决策规则，针对若干个时间点中的每一个，规定在实践中应如何利用关于个体状态和进展的可用信息来决定提供哪种治疗（如类型或强度）。序贯多重分配随机试验（SMART）是一种广泛用于为 DTRs 开发提供实证依据的实验设计。针对 SMART 的样本量规划资源已针对连续、二值和生存结局开发。然而，针对具有纵向计数结局的 SMART 的样本量估计方法仍存在重要空白。此外，在许多健康领域中，计数数据呈过离散——其方差大于均值。我们提出一种适用于多种纵向结局类型的基于蒙特卡洛的样本量估计方法，并提供一项针对纵向过离散计数结局的案例研究。一项用于使酒精和可卡因依赖患者参与治疗的 SMART 被用作研究动机。