二元结局 SMART 的贝叶斯最优动态治疗策略集与样本量确定
统计方法学
2020-08-07 v1 应用统计
摘要
序贯多重分配随机试验(sequential, multiple assignment, randomized trials, SMART)的主要目标之一是找到最有效嵌入的动态治疗策略。称为与最优多重比较(multiple comparisons with the best, MCB)的分析方法允许在连续结局的频率学设置下比较动态治疗策略并识别最优策略集，从而直接解决 SMART 的主要目标。在本文中，我们针对具有二元结局的 SMART 发展了 MCB 的贝叶斯推广。此外，我们展示了如何选择样本量，使得次优的嵌入 DTR 以指定功效被筛除。我们在分析或功效计算中均不依赖渐近正态性，而是使用不同 DTR 之间的精确分布比较对数优势比。我们在两种 SMART 设计下进行了广泛的模拟研究，并说明了我们的方法在酒精和可卡因依赖适应性治疗(Adaptive Treatment for Alcohol and Cocaine Dependence, ENGAGE)试验中的应用。
引用
@article{arxiv.2008.02341,
title = {Bayesian Set of Best Dynamic Treatment Regimes and Sample Size Determination for SMARTs with Binary Outcomes},
author = {William J. Artman and Ashkan Ertefaie and Kevin G. Lynch and James R. McKay},
journal= {arXiv preprint arXiv:2008.02341},
year = {2020}
}
备注
20 pages, 5 figures, 3 tables