用于序贯多重分配随机试验中治疗方案比较的广义 Logrank 型检验

序贯多重分配随机试验（SMART）是评估多阶段治疗方案的理想研究设计，该方案由序贯决策规则组成，基于患者不断演变的特征在一系列决策点中的每一个为患者推荐治疗方案。一个常见目标是基于感兴趣的主要结局比较设计中表示的所谓嵌入式方案集合。在慢性疾病和障碍的研究中，该结局通常是事件发生时间，目标是比较与集合中每种方案相关联的事件发生时间结局的分布。我们提出了一个通用统计框架，在该框架中我们开发了一种 logrank 型检验，用于基于来自具有任意阶段数的 SMART 数据比较特定集合内与方案相关联的生存分布，该检验允许纳入协变量信息以提高效率，并且也可用于观察性研究的数据。该框架阐明了产生有原则的检验程序所需的假设，并且所提出的检验包含或提供了对现有方法的改进替代。我们在一系列模拟研究中展示了该方法的性能。该方法被应用于急性早幼粒细胞白血病患者的 SMART。