用于 SMARTs 分析的高效稳健方法：基于 ADAPT-R 试验的示例
统计方法学
2022-10-10 v1 应用统计
摘要
个性化干预策略，尤其是那些根据参与者自身反应调整治疗的策略，是精准医学方法的核心组成部分。序贯多重分配随机试验（SMARTs）日益受到青睐，其专门设计用于促进对序贯适应性策略（尤其是那些嵌入于 SMART 中的策略）的评估。能够结合机器学习同时保持有效推断的高效估计方法方面的进展，可对这些嵌入式方案的有效性给出更精确的估计。然而，据我们所知，此类方法尚未作为 SMART 试验的主要分析被应用。在本文中，我们提出一种稳健且高效的方法，利用靶向最大似然估计（TMLE）来估计并比较 SMART 中嵌入的动态方案下的期望结局，并为所得估计生成同步置信区间。我们将该方法与两种替代方法（G-计算与逆概率加权估计量）进行对比。通过结局盲态模拟以及来自 Adaptive Strategies for Preventing and Treating Lapses of Retention in HIV Care（ADAPT-R）试验（NCT02338739，一项以识别改善撒哈拉以南非洲 HIV 感染者 HIV 护理留存策略为主要目标的 SMART）的真实数据分析，说明了使用 TMLE 评估嵌入方案效应所能实现的精度提升与稳健推断。
引用
@article{arxiv.2210.03316,
title = {Efficient and Robust Approaches for Analysis of SMARTs: Illustration using the ADAPT-R Trial},
author = {Lina M. Montoya and Michael R. Kosorok and Elvin H. Geng and Joshua Schwab and Thomas A. Odeny and Maya L. Petersen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2210.03316},
year = {2022}
}