使用目标最大似然估计估计纵向连续或二值数据的处理效应：对 28 项糖尿病临床试验的系统评估
应用统计
2022-08-03 v1
摘要
糖尿病治疗领域临床试验的主要分析通常涉及混合模型重复测量（MMRM）方法以估计纵向连续结局的平均处理效应，以及广义线性混合模型（GLMM）方法用于纵向二值结局。在本文中，我们考虑了平均处理效应的另一种估计量，称为目标最大似然估计量（TMLE）。该估计量可作为建模连续或二值结局的一步替代方法。我们通过模拟研究以及分析来自 28 项糖尿病临床试验的真实数据，对这些估计量进行了比较。模拟涉及不同的缺失数据情景，真实数据集涵盖了具有不同作用机制的糖尿病药物在真实临床试验中结局与协变量的广泛可能分布。在所有设定下，调整估计量往往比未调整估计量更高效。在纵向连续结局设定中，包含访视与基线变量交互项的 MMRM 方法似乎优于仅考虑基线变量主效应的 MMRM，并且在模拟和数据应用中显示出优于或与 TMLE 估计量相当的效率。对于建模纵向二值结局，TMLE 在相对效率上普遍优于 GLMM，且其避免了 GLMM 繁琐的协方差拟合过程，使 TMLE 成为更具优势的估计量。
引用
@article{arxiv.2208.01168,
title = {Using Targeted Maximum Likelihood Estimation to Estimate Treatment Effect with Longitudinal Continuous or Binary Data: A Systematic Evaluation of 28 Diabetes Clinical Trials},
author = {Lingjing Jiang and Michael Rosenblum and Yu Du},
journal= {arXiv preprint arXiv:2208.01168},
year = {2022}
}