层次数据分析的新方法：针对簇层面暴露因果效应的靶向最大似然估计
统计方法学
2021-07-08 v2
摘要
我们经常需要估计在簇层面自然发生或随机分配的暴露的影响。例如，关于健康社区决定因素的文献在不断增长。同样，社区随机试验被用于了解具有已证实的个体层面有效性的干预措施在真实世界中的实施、可持续性以及群体效应。在这些场景中，由于共享的簇层面因素（包括暴露）以及个体之间的社会或生物相互作用，个体层面的结果是相关的。为了灵活且高效地估计簇层面暴露的效应，我们提出了两种靶向最大似然估计器（TMLE）。第一种TMLE是在非参数因果模型下开发的，允许簇内个体之间存在任意相互作用。这些相互作用包括结果的直接传播（即传染）以及一个个体的协变量对另一个个体结果的影响（即协变量干扰）。第二种TMLE是在假设簇层面和个体特定协变量足以控制混杂的因果子模型下开发的。模拟实验比较了不同的估计器，并说明了在估计过程中将个体层面风险因素与结果配对的潜在收益，同时避免了无根据的假设。我们的结果表明，在观察性场景中，在子模型下进行估计可能导致偏差和误导性推断。在估计过程中纳入工作假设比假设它们在潜在因果模型中成立更为稳健。我们通过HIV预防和治疗的应用实例说明了我们的方法。
引用
@article{arxiv.1706.02675,
title = {A new approach to hierarchical data analysis: Targeted maximum likelihood estimation for the causal effect of a cluster-level exposure},
author = {Laura B. Balzer and Wenjing Zheng and Mark J. van der Laan and Maya L. Petersen},
journal= {arXiv preprint arXiv:1706.02675},
year = {2021}
}