定义与估计整群随机试验中的效应：方法比较
统计方法学
2023-05-04 v4
摘要
在各研究学科中，整群随机试验（CRTs）常被用于评估面向参与者群体（如社区与诊所）实施的干预措施。尽管 CRT 的设计与分析已取得进展，若干挑战依然存在。首先，界定所关注因果效应的方式多种多样（例如在个体层面或整群层面）。其次，CRT 分析常用方法的理论与实际表现仍知之甚少。在此，我们提出一个通用框架，依据反事实结果的汇总测度正式定义一系列因果效应。接着，我们全面概述了 CRT 估计量，包括 t 检验、广义估计方程（GEE）、增广 GEE 与靶向最大似然估计（TMLE）。借助有限样本模拟，我们展示了这些估计量针对不同因果效应，以及在常发生的、不同规模且群数有限情形下的实际表现。最后，我们对 Preterm Birth Initiative（PTBi）研究数据的应用揭示了群规模变动及将效应定位于整群或个体层面的现实影响。具体而言，PTBI 干预的整群层面相对效应为 0.81，对应结局发生率降低 19%；个体层面相对效应为 0.66，对应结局风险降低 34%。鉴于 TMLE 能灵活估计多种用户指定效应，并可在控制第一类错误的同时自适应调整协变量以提升精度，我们结论认为 TMLE 是 CRT 分析中有前景的工具。
引用
@article{arxiv.2110.09633,
title = {Defining and Estimating Effects in Cluster Randomized Trials: A Methods Comparison},
author = {Alejandra Benitez and Maya L. Petersen and Mark J. van der Laan and Nicole Santos and Elizabeth Butrick and Dilys Walker and Rakesh Ghosh and Phelgona Otieno and Peter Waiswa and Laura B. Balzer},
journal= {arXiv preprint arXiv:2110.09633},
year = {2023}
}