如何分析带有基线期的平行整群随机试验？目标估计量与常用估计量综述
统计方法学
2025-05-01 v2
摘要
带有基线期的平行整群随机试验（PB-CRT）是标准平行整群随机试验（P-CRT）的一种常见变体。我们在信息性整群大小的背景下，为PB-CRT定义了两种自然的目标估计量：参与者平均处理效应（pATE）和整群平均处理效应（cATE），以分别处理参与者和整群层面的假设。在本工作中，我们从理论上推导了在连续结局的PB-CRT中，未加权和逆整群-时期大小加权的（i）独立估计方程、（ii）固定效应模型、（iii）可交换混合效应模型和（iv）嵌套可交换混合效应模型处理效应估计量的收敛性。总体而言，我们从理论上证明，未加权和加权的独立估计方程以及固定效应模型能够为pATE和cATE目标估计量提供一致估计量。尽管混合效应模型在信息性整群大小下对这些自然目标估计量的估计不一致，但我们通过实证表明，可交换混合效应模型对偏差的稳健性出乎意料地高。这与P-CRT中的相应分析以及PB-CRT中的嵌套可交换混合效应模型形成鲜明对比，可能对实践具有启示意义。我们报告了一项模拟研究，并通过对一项PB-CRT的重新分析作为结论，该研究考察了社区青年团队对改善印度东部农村少女心理健康的影响。
引用
@article{arxiv.2406.02028,
title = {How should parallel cluster randomized trials with a baseline period be analyzed? A survey of estimands and common estimators},
author = {Kenneth Menglin Lee and Fan Li},
journal= {arXiv preprint arXiv:2406.02028},
year = {2025}
}
备注
67 pages (40 main, 27 appendix), 15 figures (10 main, 5 appendix), 3 tables (2 main, 1 appendix); clarified the writing & presentation, clarified derivations, added a table 2 to summarize results