关于在有误分类结果和非随机验证子集的聚类随机试验中估计平均处理效应

随机试验被视为评估治疗对感兴趣结果影响的基准。然而，诸如测量误差等挑战可能削弱随机试验的标准因果假设。在ASPIRE试验中，儿童primary care clinics被分配到两种旨在促进临床医生在孕儿健康检查期间向父母提供安全步枪计划的治疗方案。因此，一个关键的感兴趣结果是父母在每次检查后是否接受该计划。临床医生在患者电子健康记录中记录了所有检查的计划实施情况，但他们的报告是父母接受计划结果的代理测度。父母也被邀请报告自己是否在孩子检查后接受该计划；然而，只有一小部分人完成了该调查。我们发展了一个针对二元结果进行因果推断框架，该结果通过银标准测度（临床报告）受到误分类，但金标准测度（父母报告）仅在非随机内部验证子集中可用。我们提出了一种用于识别平均处理效应（ATE）的方法，可解决因误分类和非随机验证选择导致的偏风险，即使该结果（父母接受）可能直接影响选择倾向（调查响应性）。我们表明，ATE估计依赖于在验证子集中指定金标准与银标准结果测度之间的关系，该关系可能取决于治疗和协变量。此外，聚类设计体现在我们的因果假设中以及我们对ATE估计的聚类稳健方法中。模拟研究表明，我们的ATE估计器在有限样本操作特征方面具有可接受水平，支持其应用于ASPIRE。