四层整群随机试验广义估计方程分析的统计功效考量
统计方法学
2022-09-07 v3
摘要
本文针对干预分配在任何层级进行的四层干预研究，开发了样本量与统计功效计算的方法，特别关注整群随机试验（CRT）。涉及四个层级的 CRT 在医疗保健研究中正变得越来越普遍，例如其效应是从嵌套于整群（第 4 层）的部门（第 3 层）中的参与者（第 2 层）的评估（第 1 层）来测量的。在这种多层 CRT 中，我们考虑了不同评估之间的三类组内相关以解释这种聚类：同一参与者的相关、同一部门不同参与者的相关，以及同一整群中不同部门不同参与者的相关。在假设任意连接函数和方差函数，并将所提出的相关结构作为真实相关结构的情况下，基于广义估计方程方法，使用基于模型的方差以及使用独立工作相关矩阵的夹心方差，推导出了在任何层级进行随机化（包括四层聚类结构中的个体随机试验）的闭式样本量公式。我们证明，在平衡和非平衡设计下，当使用针对相关参数的矩阵调整估计方程和偏差校正夹心方差估计量分析数据时，即使整群数量少至 8 个，经验统计功效也与所提出方法预测的功效高度吻合。
引用
@article{arxiv.2108.11466,
title = {Power considerations for generalized estimating equations analyses of four-level cluster randomized trials},
author = {Xueqi Wang and Elizabeth L. Turner and John S. Preisser and Fan Li},
journal= {arXiv preprint arXiv:2108.11466},
year = {2022}
}