多层次分层整群随机试验中的亚组分析
统计方法学
2024-11-19 v1
摘要
整群或组随机试验（CRTs）越来越多地用于行为干预和系统级干预，其中整个群组被随机分配到一个研究条件或干预措施。除了指定的群组级别分析外，研究干预措施是否对特定亚组具有差异性效应仍然是一个重要问题，尽管在关键性临床试验中这通常被视为事后考虑。由于CRT固有的嵌套群组结构，确定此类亚组效应是一项具有挑战性的任务。受一项真实的HIV预防CRT的启发，我们考虑了一个三水平横截面CRT，其中随机化在最高水平进行，而亚组可能存在于层次结构的不同水平。我们采用线性混合效应模型，通过其最大似然估计量（MLEs）来估计亚组特异性效应。因此，我们为层次结构不同水平上两个亚组之间差异干预效应的显著性开发了一个一致的检验方法，这是本工作的关键方法论贡献。我们还推导了样本量确定的显式公式，以检测两个亚组之间的差异干预效应，旨在计划性验证性亚组分析中达到给定的统计功效。我们通过使用合成数据的广泛模拟研究，以及来自巴哈马一个HIV预防CRT的真实世界数据，展示了我们方法的应用。
引用
@article{arxiv.2411.11301,
title = {Subgroup analysis in multi level hierarchical cluster randomized trials},
author = {Shubhadeep Chakraborty and Bo Wang and Ram Tiwari and Samiran Ghosh},
journal= {arXiv preprint arXiv:2411.11301},
year = {2024}
}