基于联合建模分析带非可忽略脱落的队列分层簇随机试验
统计方法学
2025-02-19 v3
摘要
队列分层簇随机试验 (CRT) 设计随机化一组个体的簇, 以确保在研究周期结束时, 每个簇最终都会从控制期过渡到接受研究中所关注的干预.队列分层 CRT 的分析通常比平行臂 CRT 更复杂, 由于更复杂的簇内相关结构.对封闭队列分层 CRT 的分析——即 follow groups of individuals enrolled in each period longitudinally——的另一个挑战是脱落的发生.这在针对高风险死亡个体的研究中尤其棘手, 导致非可忽略的缺失结果.如果不加以适当处理, 缺失的结果会在最佳情况下削弱统计功效, 在最坏情况下偏离治疗效应估计.联合纵向-存活模型可容纳纵向研究中信息丢失和缺失模式.具体而言, 在联合纵向-存活建模框架中, 一种方法是通过一个到事件亚模型直接建模脱落过程, 以及感兴趣的纵向结果.然后通过各种可能的关联结构将这两个亚模型链接在一起.本工作通过联合建模脱落过程来容纳封闭队列分层 CRT 中的信息丢失数据, 以扩展线性混合效应模型.我们关注常数干预和一般时间-治疗效应参数化用于纵向亚模型, 并通过多种数据生成情景下的蒙特卡洛模拟研究所提出方法的性能.我们通过重新分析“老年人：在过渡中的照护”(ACT) 试验的数据来说明该方法, 该试验是对荷兰 35 个初级诊所中药物照护模式与常规照护的队列分层随机试验.
引用
@article{arxiv.2404.14840,
title = {Analysis of cohort stepped wedge cluster-randomized trials with non-ignorable dropout via joint modeling},
author = {Alessandro Gasparini and Michael J. Crowther and Emiel O. Hoogendijk and Fan Li and Michael O. Harhay},
journal= {arXiv preprint arXiv:2404.14840},
year = {2025}
}