推进阶梯楔形整群随机试验分析：用于即时与时变干预效应的贝叶斯分层惩罚样条模型

阶梯楔形整群随机试验（SWCRTs）常面临时间趋势潜在混杂的挑战。传统的频率学派方法在使用置信区间时可能无法充分覆盖干预的真实效应，而贝叶斯方法在覆盖干预效应方面显示出更好的潜力。然而，贝叶斯方法在 SWCRTs 中的发展有限。我们提出了两种用于 SWCRTs 的新型贝叶斯分层惩罚样条模型。第一个模型针对涉及众多整群和时间段的 SWCRTs，专注于即时干预效应。为评估其有效性，我们将该模型与传统频率学派方法进行了比较。我们进一步开发了该模型以估计时变干预效应。我们将此贝叶斯样条模型与现有的贝叶斯单调效应曲线模型进行了对比分析。所提出的模型应用于“急诊医学初级姑息治疗”阶梯楔形试验，以评估初级姑息治疗干预的有效性。广泛的模拟和实际应用证明了所提出贝叶斯模型的优势。贝叶斯即时效应模型始终能实现对真实干预效应接近频率学派名义覆盖概率的覆盖，相较于传统频率学派模型提供了更可靠的区间估计，同时保持了高估计精度。所提出的贝叶斯时变效应模型在准确性和可靠性方面优于现有的贝叶斯单调效应曲线模型。据我们所知，这是首次为 SWCRTs 开发贝叶斯分层样条建模。所提出的模型提供了准确且稳健的干预效应分析。其应用可能导致干预策略的有效调整。