具有多元连续结局的阶梯楔形设计的功效分析
统计方法学
2022-12-05 v2
摘要
多元结局在实用性整群随机试验中是常见的。尽管在平行分配下存在针对多元结局的样本量计算方法，但尚无针对阶梯楔形设计的方法。在本文中，我们提出计算高效的、针对具有多元结局的阶梯楔形整群随机试验（SW-CRTs）的功效与样本量步骤，其区分了周期内与周期间组内相关系数（ICCs）。在多元线性混合模型下，我们推导了干预检验统计量的联合分布，可用于在不同假设下确定功效，并给出了一个使用常用的交并检验处理共同主要结局的示例。本文还提供了在跨终点共同处理效应与共同 ICCs 下的简化形式，以及向封闭队列设计的扩展。最后，在跨终点共同 ICC 的假设下，我们严格证明多元线性混合模型相比单变量线性混合模型能得出更高效的处理效应估计量，为前者在多元结局下的使用提供了严格依据。我们使用现有 SW-CRT 的数据说明了所提方法的应用，并给出了大量模拟以验证这些方法。
引用
@article{arxiv.2206.11978,
title = {Power analyses for stepped wedge designs with multivariate continuous outcomes},
author = {Kendra Davis-Plourde and Monica Taljaard and Fan Li},
journal= {arXiv preprint arXiv:2206.11978},
year = {2022}
}