当处理效应随时间变化时影响阶梯楔形试验统计功效的因素
统计方法学
2025-11-25 v2
摘要
阶梯楔形整群随机试验(SW-CRTs)在历史上一直使用即时处理(IT)模型进行分析,该模型假设处理效应在处理开始后立即产生并随后随时间保持恒定。然而,近期研究表明,如果处理效应随暴露时间(即干预开始后的时间)变化,这一假设可能导致严重误导的结果。考虑时变处理效应的模型,如暴露时间指示(ETI)模型,允许研究者靶向诸如特定暴露时间区间上的时间平均处理效应(TATE),或代表某一时间点处理对比的点处理效应(PTE)等估计目标。然而,这种灵活性的增加导致了统计功效的降低。在本文中,我们使用公开的功效计算软件和模拟来刻画影响 SW-CRT 统计功效的因素。关键要素包括估计目标的选择、研究设计考量以及分析模型选择。对于常见的 SW-CRT 设计,当从 IT 模型切换到 ETI 模型(在整个研究中靶向 TATE)时,样本量(每个序列的集群数或每个集群-周期的个体数)必须大幅增加,通常增加 1.5 到 3 倍,但往往增加更多,以维持 90% 的功效。然而,对于排除较长暴露时间的较短时期上的 TATE 估计目标,膨胀因子较低。总体而言,相对于“长期效应”,SW-CRT 设计(包括“阶梯”变体)在估计“短期效应”方面具有更高的功效。对于靶向 TATE 估计目标的 ETI 模型,通过在研究开始时增加时间点或增加基线样本量可以获得显著的功效提升,但令人惊讶的是,在研究结束时增加时间点几乎不能带来功效提升。对暴露进行建模的更严格选择...[截断]
引用
@article{arxiv.2503.11472,
title = {Factors affecting power in stepped wedge trials when the treatment effect varies with time},
author = {Avi Kenny and Emily C. Voldal and Fan Xia and Kwun Chuen Gary Chan and Patrick J. Heagerty and James P. Hughes},
journal= {arXiv preprint arXiv:2503.11472},
year = {2025}
}