信息化大小下的聚类随机交叉试验中估计了什么？——关于估计量与常见估计器的调查
摘要
在聚类随机试验（CRT）的分析中，以往工作定义了两种有意义的估计量：individual-average treatment effect（iATE）和 cluster-average treatment effect（cATE）估计量，以解决个体和集群层面的假设。在多周期 CRT 设计中，例如聚类随机交叉（CRXO）试验，额外的加权平均处理效应估计量有助于完全反映这些试验设计的纵向特性，即 cluster-period-average treatment effect（cpATE）和 period-average treatment effect（pATE）。我们定义不同的信息化大小形式，其中处理效应根据 cluster、period 和/或 cluster-period 的大小而变化，从而导致这些估计量在规模上有所不同。在此条件下，我们展示了在具有连续结果的 2 周期横断面 CRXO 设计中，哪些 unweighted、inverse cluster-period size weighted、inverse cluster size weighted 和 inverse period size weighted：（i）独立估计方程、（ii）固定效应模型、（iii）可交换混合效应模型和（iv）嵌套可交换混合效应模型处理效应估计器对于上述估计量是一致的。我们报告了模拟研究，并对一项测试不同治疗对接受机械通气患者住院时间影响的 CRXO 试验进行再分析。值得注意的是，在信息化大小下，unweighted 和加权嵌套可交换混合效应模型估计器对任何有意义的估计量都不一致，可能产生偏差。相比之下，unweighted 和加权独立估计方程估计器，以及在特定情境下，固定效应模型和可交换混合效应模型估计器，可为 2 周期 CRXO 试验中的有意义估计量产生一致且实证无偏估计器。
引用
@article{arxiv.2505.00925,
title = {What is estimated in cluster randomized crossover trials with informative sizes? -- A survey of estimands and common estimators},
author = {Kenneth M. Lee and Andrew B. Forbes and Jessica Kasza and Andrew Copas and Brennan C. Kahan and Paul J. Young and Michael O. Harhay and Fan Li},
journal= {arXiv preprint arXiv:2505.00925},
year = {2025}
}
备注
74 pages (42 main, 32 appendix), 15 figures (7 main, 8 appendix), 6 tables (6 main)