阶梯式整群随机试验的设盲与非设盲样本量重估程序
统计方法学
2017-10-10 v1
摘要
准确估计阶梯式整群随机试验所需样本量的能力，常规上取决于几个冗余参数的设定。如果这些参数设定不当，试验可能会功效过高，导致成本增加；或者功效不足，增加假阴性的可能性。我们在此通过提出设盲与非设盲样本量重估方法，解决了使用特定线性混合模型分析的横断面SW-CRT的这一难题。推导了使用Hussey和Hughes模型分析的SW-CRT方差参数的设盲估计量。随后，详细说明了在SW-CRT中任何时间段之后的设盲与非设盲SSRE程序。使用两个试验设计示例考察并对比了这些程序的性能。我们发现，如果两个关键方差参数被低估了50%，SSRE程序能够将功效比传统SW-CRT设计提高多达29%，使得经验功效高于期望水平。此外，重估程序的性能对中期评估的时间点相对不敏感。因此，当底层方差参数设定不当时，所考虑的SSRE程序可以带来实质性的功效提升。尽管存在需要考虑的实际问题，但该程序的性能意味着研究人员应考虑在未来的SW-CRT中纳入SSRE。
引用
@article{arxiv.1710.02683,
title = {Blinded and unblinded sample size re-estimation procedures for stepped-wedge cluster randomized trials},
author = {Michael Grayling and Adrian Mander and James Wason},
journal= {arXiv preprint arXiv:1710.02683},
year = {2017}
}