“金标准”设计三臂试验中的盲态样本量重估
应用统计
2017-07-18 v2
摘要
临床试验的样本量依赖于关于干扰参数（如结果方差）的信息。当没有或只有有限信息时，已建议在试验设计中纳入内部预试验。基于内部预试验的结果，可调整初始计划的样本量。在本文中，我们研究针对正态分布结果的“金标准”设计中的盲态样本量重估。“金标准”设计是一种三臂临床试验设计，除实验性治疗外还包括活性对照和安慰剂对照。我们在模拟研究中比较几种样本量重估程序，评估包括功效和一类错误在内的操作特征。我们发现，基于流行的单样本方差估计量的样本量重估导致功效过高的试验。此外，基于无偏方差估计量（如Xing-Ganju方差估计量）的样本量重估导致功效不足的试验，正如预期的那样，因为通常需要高估方差从而高估样本量，以使重估程序最终达到目标功效。此外，我们提出了一种用于Xing-Ganju方差估计量样本量重估的膨胀因子，并表明该方法可产生具有适当功效的试验。由于Xing-Ganju方差估计量的良好特性（如无偏性和独立于组均值的分布），该膨胀因子不依赖于干扰参数，因此可在试验前计算。
引用
@article{arxiv.1610.09878,
title = {Blinded sample size re-estimation in three-arm trials with 'gold standard' design},
author = {Tobias Mütze and Tim Friede},
journal= {arXiv preprint arXiv:1610.09878},
year = {2017}
}