基于广义估计方程的估计器对齐 prospective样本量确定方法——针对使用逆概率加权处理的设计
统计方法学
2026-04-24 v1
摘要
在观察性研究中，准确描述方差对样本量确定至关重要，但由于倾向得分估计及其结果权重未被考虑到的可变性，标准方差近似公式的准确性受到限制。现有方法通常依赖于启发式方法或将权重视为固定的随机对照试验（RCT）公式，可能导致拟合的因果估计器与前瞻性设计不一致。我们提出一种基于广义估计方程（GEE）和堆叠M估计的估计器对齐框架，用于前瞻性样本量确定。通过将倾向得分模型和边际结构模型（MSM）合并到单个估计方程系统中，该方法传递杂质模型不确定性，直接针对IPTW估计器的大样本方差。对于研究规划，我们估计基于试验的大样本方差因子，并引入一种自举稳定程序，以考虑within和between试验 variability。该框架通过特定链接的GEE表示在常见设计原则下统一适用于二元、计数和连续结果。以后市场安全和医疗费用应用为动机的模拟研究表明，围绕该方差进行设计可显著改善相对于常规RCT公式的功率校准，特别是在权重不稳定、结果稀疏或重尾 variability的情境中。
引用
@article{arxiv.2604.21658,
title = {Estimator-Aligned Prospective Sample Size Determination for Designs Using Inverse Probability of Treatment Weighting},
author = {Taekwon Hong and Daeyoung Lim and Woojung Bae and Yong Ma},
journal= {arXiv preprint arXiv:2604.21658},
year = {2026}
}
备注
22 pages for main manuscript, 4 pages for supplementary appendix