基于逆概率加权的盲测混合控制设计中的样本量重新估计
统计方法学
2025-06-23 v1
摘要
随着历史研究数据和真实世界数据来源的日益增多，正在越来越多地采用将外部数据纳入当前研究评估的混合控制设计。在这些设计中，需要在计划阶段预先指定将从历史控制数据中借用信息的程度。然而，如果在最终分析时识别到当前研究与历史研究在基线协变量分布之间存在显著差异，则实际借用的信息量可能受限，可能导致实际统计功效低于原本目标。本文提出了两种可以在盲测进行中的当前研究期间应用的样本量重新估计策略。这两种策略都基于基于当前或历史研究分配概率的逆概率加权(IPW)。当检测到基线协变量存在大量差异时，所提出的策略会上调样本量，以防止统计功效的损失。通过模拟研究评估所提出策略的性能，并基于两个实际随机临床研究的案例研究演示其实际应用。
引用
@article{arxiv.2506.15913,
title = {Sample size re-estimation in blinded hybrid-control design using inverse probability weighting},
author = {Masahiro Kojima and Shunichiro Orihara and Keisuke Hanada and Tomohiro Ohigashi},
journal= {arXiv preprint arXiv:2506.15913},
year = {2025}
}