‘金标准’设计下三臂试验的学生化置换检验
应用统计
2017-03-22 v1
摘要
三臂试验的‘金标准’设计指的是除了实验治疗组外，还包含活性对照和安慰剂对照的试验。当伦理上合理时，推荐采用这种试验设计，它允许同时比较实验治疗、活性对照和安慰剂。过去几年中，参数检验方法已被广泛研究。然而，当分布假设不满足时，特别是在小样本量情况下，这些方法往往倾向于过于宽松或保守。在本文中，我们引入了一种学生化置换检验，用于在‘金标准’设计的三臂试验中检验实验治疗相对于活性对照的非劣效性和优效性。我们在各种参数配置下，通过蒙特卡洛模拟研究评估了该学生化置换检验在有限样本量下的表现。重点在于该学生化置换检验是否达到了目标显著性水平。为了比较，模拟研究中包含了常用的 Wald 型检验。模拟研究表明，在评估‘金标准’设计下三臂试验的非劣效性方面，所提出的学生化置换检验在计数数据上优于其竞争对手。本文讨论的方法已实现在 R 包 ThreeArmedTrials 中，该包可在综合 R 档案网络 (CRAN) 上获取。
引用
@article{arxiv.1610.09388,
title = {A studentized permutation test for three-arm trials in the 'gold standard' design},
author = {Tobias Mütze and Frank Konietschke and Axel Munk and Tim Friede},
journal= {arXiv preprint arXiv:1610.09388},
year = {2017}
}