评估治疗使用与多变量临床结局间潜在非线性关联的置换检验
统计方法学
2023-02-28 v1 应用统计
摘要
在许多心理测量学应用中,结局均值与定量协变量之间的关系过于复杂,无法用简单参数函数描述;相反,可使用惩罚样条纳入灵活的非线性关系。惩罚样条可方便地表示为线性混合效应模型(LMM),其中样条基函数的系数为随机效应。惩罚样条的LMM表示为推广到多变量结局相对直接。在LMM中,定量协变量对结局无效应对应于固定效应和方差分量均为零的零假设。在零假设下,对方差分量的似然比检验通常的渐近卡方分布不成立。因此,我们针对似然比检验统计量提出三种置换检验:一种基于置换定量协变量,另两种基于置换残差。我们通过模拟比较了由多结局联合模型得到的三种置换检验以及一种常用参数检验的I类错误率和功效。使用一项兴奋剂使用障碍心理社会临床试验数据对检验进行了说明。
引用
@article{arxiv.2302.12866,
title = {Permutation tests for assessing potential non-linear associations between treatment use and multivariate clinical outcomes},
author = {Boyu Ren and Stuart R. Lipsitz and Garrett M. Fitzmaurice and Roger D. Weiss},
journal= {arXiv preprint arXiv:2302.12866},
year = {2023}
}